La niña fue diagnosticada con una condición hereditaria luego de que su hermana mayor presentara ciertos síntomas
El tratamiento único, llamado Libmeldy, cuesta unos US$3,5 millones y es eltuvo acceso exclusivo para seguir el tratamiento de Teddi durante varios meses y habló con otras familias afectadas con MLD.. Nala tiene 3 años y Teddi, 19 meses. Y ambas tienen MLD. Los niños con esta fatal enfermedad genética nacen aparentemente sanos, pero suAntes de que Nala se enfermara, era una niña completamente normal.
Estos destruyen gradualmente la capa protectora alrededor de las células en el cerebro y el sistema nervioso, lo que lleva a un deterioro devastador. Los niñosanto Ally como Jake son portadores del gen defectuosola hermana menor de Nala, Teddi, tenía una posibilidad entre cuatro de tener también MLD Después, las células madre corregidas genéticamente se enviaron de vuelta a Manchester para implantarlas nuevamente en Teddi.mientras Jake, carpintero de profesión, estaba en casa cuidando a Nala. Antes de que pudiera recibir las células de reemplazo, Teddi tuvo quedefectuosas que quedaban en su médula ósea.regresó a Manchester para ver a Teddi recibir el tratamiento con Libmeldy.
“Traer un nuevo medicamento al mundo, que potencialmente pueda curar estas enfermedades devastadoras, es increíblemente gratificante”, dice, y agrega que fue “un viaje muy largo para desarrollar un medicamento como este”.y las primeras pruebas en humanos se realizaron en 2010. Obtuvo la aprobación de la UE en diciembre de 2020 y ahora está disponible a través del NHS en Reino Unido.
Se prevé que solo unos siete u ocho niños al año en Reino Unido sean elegibles para tener el tratamiento con Libmeldy . El precio pagado por el NHS por este tratamiento único debe compararse con el costo de tratar a los niños con MLD, ya que gradualmente se vuelven completamente dependientes, son alimentados por sonda y pierden todos sus sentidos. Y luego está el sufrimiento soportado por los pacientes y sus familias.
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